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미국식품의약국(FDA)이 미국 생명공학기업 바이오젠의 ‘아두헬름(성분 아두카누맙)’을 알츠하이머형 치매(알츠하이머병) 치료제로 승인했다고 6월 7일(현지시간) 밝혔다. 알츠하이머병 치료제가 FDA의 승인을 받은 것은 역사상 다섯 번째다.

아두카누맙은 뇌 속 노폐물인 베타 아밀로이드 단백질이 서로 뭉쳐 형성된 플라크를 항원-항체 반응을 이용해 제거하는 항체치료제다. 베타 아밀로이드 단백질은 알츠하이머병 환자에게 흔히 발견돼 이 병의 원인일 가능성이 제기돼 있다. 아두카누맙은 베타 아밀로이드 단일체에는 결합하지 않지만, 다량의 베타 아밀로이드가 결합한 플라크에 달라붙는 성질이 있어 플라크를 제거한다. 
이번에 아두카누맙은 예방이나 치료가 아닌 진행 속도를 늦추는 약으로 허가받았다. 2003년 엘러간의 나멘다(성분 메만틴) 이후 18년 만의 신약이다.

그간 신약 개발을 위한 노력이 없었던 것은 아니다. 전 세계의 제약회사와 바이오기업에서 100여 개의 후보물질을 개발했지만, 효능과 안전성의 벽을 넘은 사례가 없었을 뿐이다.

얀센의 아타베세스타트는 2018년 아두카누맙과 마찬가지로 아밀로이드 플라크의 형성을 억제하는 기전으로 임상시험을 진행했으나 안전성 문제로 개발이 중단됐다. 임상시험 참여자들에게 간 효소 수치가 상승하는 등 부작용이 나타났는데, 효능과 비교해 위험도가 높다는 이유였다. 

효능이 전혀 없어 임상시험이 중단된 사례도 많다. 화이자와 존슨앤드존슨이 공동개발한 바피네주맙, 일라이 릴리의 솔라네주맙, 로슈의 크레네주맙 등 세 종의 항체치료제가 대표적이다. 이번에 승인받은 아두카누맙도 2019년 3월 진행하던 2건의 임상시험이 효능 불충분으로 중단된 바 있다.
그간 알츠하이머병 신약의 임상시험은 대부분 2상 후반부나 3상 임상시험 중에 중단됐다. 전문가들은 그 이유를 기초연구의 어려움에서 찾는다. 치료제 개발을 위해서는 기초 이론이 튼튼해야 하지만 알츠하이머병에 대한 이해가 아직 부족해 대규모, 장기간 임상시험의 결과를 예상하기 어렵다.

일각에서는 아두카누맙의 FDA 승인에 문제를 제기하고 있다. FDA 자문위원회 위원들은 미국의사협회지(JAMA)를 통해 “아두카누맙의 효능은 아직 증명되지 않았다”라고 비판했다. FDA는 아두카누맙에 대해 효능과 부작용을 검증하기 위한 4상 임상시험을 진행해야 하는 조건으로 승인했다.
하지만 18년 만의 알츠하이머병 신약 허가는 환자들에게 희소식이다. 패트리샤 카바조니 FDA 약물평가 및 연구센터 소장은 “추가적인 임상시험이 필요하지만, 알츠하이머병 치료제 개발에 진전이 있다는 점이 큰 성과”라며 “수년 이내에 새로운 약물 후보를 승인할 수 있기를 바란다”고 말했다.