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‘유전자 가위’를 이용해 유전병을 치료할 가능성이 높아졌다. 김진수 기초과학연구원(IBS) 유전체교정연구단장 연구팀은 슈크라트 미탈리포프 미국 오리건 보건과학대 교수팀과 공동으로 인간배아에서 비후성 심근증의 원인이 되는 돌연변이 유전자를 ‘크리스퍼(CRISPR) 유전자 가위’로 교정하는 데 성공하고, 그 결과를 ‘네이처’ 8월 3일자에 발표했다.

비후성 심근증은 좌심실 벽이 두꺼워지는 선천적인 심장 질환으로, 500명 중에 한 명꼴로 발생한다. 연구진은 유전자 교정을 통해 비후성 심근증 변이 유전자가 자녀에게 유전될 확률을 50%에서 27.6%까지 낮추는 데 성공했다.

기존에는 정자와 난자를 수정시킨 뒤 유전자 가위를 주입해, 같은 배아에서도 유전자가 교정되지 않은 세포가 섞여있는 모자이크 현상이 발생했다. 연구팀은 정자와 난자에 유전자 가위를 동시에 주입해 유전자 교정의 정확성을 높였다.

doi:10.1038/nature23305