유전자 치료방법이 낭성섬유증(cystic fibrosis)을 않고 있는 사람들에게 희소식을 전해줄 것 같다. "몇년전만 해도 유전자 치료는 상상으로나 가능한 일이었지만, 이제 우리는 그 성공을 몇년 앞에 두고 있다." 그간 낭성섬유증의 유전자치료를 연구해온 캘리포니아 리버사이드 대학 폴 퀸튼씨의 말이다.
낭성섬유증이란 체내 각 장기에서 점액이 과다하게 분비되는 것으로 이것이 폐에서 진행될 경우 치명적인 폐질환으로 발전하며 위와 장에서는 소화기능을 방해한다. 그 원인은 세포가 염소이온(chloride ion)과 나트륨이온(sodium ion)을 적정한 선에서 흡수, 배출하지 못하기 때문인 것으로 알려져 있다.
낭성섬유증에 대한 유전자치료는 유전자에 이상이 있는 세포에 정상 유전자를 복제해 결함을 바로잡는 것이다. 복제에는 인체에 해가 없는 바이러스가 이용된다.
그러나 이 치료법에는 아직 해결해야 할 문제가 남아있다. 첫째는 어떻게 세포의 결함이 유전자복제를 통해 바로 잡히는지 그 메커니즘을 규명해야 한다는 것이다. 주입된 유전자들이 낭성섬유증 치료외에 다른 기능을 함으로써 인체에 위험한 영향을 미칠지도 모르기 때문이다. 또 하나는 이 유전자가 일시적으로만 효과를 보이는 것이 되지 않도록 세포가 증식할 때마다 만들어져야 한다는 점이다. 만약 이런 '유전'이 이뤄지지 않는다면 낭성섬유증환자는 계속해서 유전자 치료를 받아야 할 것이다.
