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불치병에 걸린 아들을 고치기 위한 부모의 눈물겨운 투쟁을 그린 ‘로렌조 오일’이라는 영화가 있다. 이 영화는 의학에 대해 아무 것도 모르던 부부가 희귀병에 걸린 아들 로렌조의 치료약을 직접 개발해낸 실화를 바탕으로 만들어졌다. 그런데 최근 낭포성 섬유증(cystic fibrios)이라는 희귀병의 치료약 개발을 환자 가족들이 만든 비영리재단에서 주도하기로 한 것이 사이언스지에 알려지면서 화제가 되고 있다. 직접 연구개발을 담당하는 과학자들은 따로 있지만, 연구비 지원에서 임상실험까지 전 과정에 재단이 적극적으로 참여해 개발을 실질적으로 이끌고 있다.

낭포성 섬유증은 폐와 췌장 조직이 파괴돼 폐렴과 그에 따르는 2차감염으로 사망에까지 이르는 무서운 질병이다. 1989년 이 병의 원인이 되는 유전자가 발견되면서 치료약 개발이 기대됐지만 대형 제약회사들은 환자가 많지 않아 이를 외면했다. 미국의 경우 낭포성 섬유증 환자는 3만명 정도이며 세계적으로도 그리 많지 않다. 그래서 미국 낭포성 섬유증 재단(CFF)이 생명공학 회사인 오로라 바이오사이언스사(Aurora Biosci-ences)에 직접 3천만달러를 투자해 낭포성 섬유증 치료제를 개발하도록 했다. 일단 유망한 치료제 후보를 찾아내면 임상실험에 들어가기 전까지 1천6백90만달러를 더 투자할 예정이다. 재단은 개발비용 지원 외에 연구에 필요한 환자의 세포나 환자를 대상으로 한 임상실험도 참여할 예정이다.

일반적으로 새로운 치료약 개발에는 14년 정도가 걸린다. 하지만 오로라사는 치료약의 후보인 40만종의 화합물에 대한 데이터베이스를 갖추고 고성능 검색 시스템으로 적합한 물질을 찾아내는 방법으로 개발 기간을 절반으로 줄일 계획이다. 낭포성 섬유증은 유전자 돌연변이로 염소 이온의 통로가 되는 단백질을 정상적으로 만들어내지 못해 발생한다. 그래서 염소 이온 통로를 복원시킬 화합물을 찾는 것이 치료약 개발의 핵심이다.

낭포성 섬유증 재단 관계자는 “치료약이 상용화될 때 생길 이윤은 다시 새로운 치료약 개발에 재투자할 것”이라고 밝혔다. 이 프로젝트는 1999년 치료약 개발을 위한 모금 캠페인 중 빌 게이츠 부부가 2천만달러를 기부하면서 활력을 얻기 시작했다.불치병에 걸린 아들을 고치기 위한 부모의 눈물겨운 투쟁을 그린 ‘로렌조 오일’이라는 영화가 있다. 이 영화는 의학에 대해 아무 것도 모르던 부부가 희귀병에 걸린 아들 로렌조의 치료약을 직접 개발해낸 실화를 바탕으로 만들어졌다. 그런데 최근 낭포성 섬유증(cystic fibrios)이라는 희귀병의 치료약 개발을 환자 가족들이 만든 비영리재단에서 주도하기로 한 것이 사이언스지에 알려지면서 화제가 되고 있다. 직접 연구개발을 담당하는 과학자들은 따로 있지만, 연구비 지원에서 임상실험까지 전 과정에 재단이 적극적으로 참여해 개발을 실질적으로 이끌고 있다.

낭포성 섬유증은 폐와 췌장 조직이 파괴돼 폐렴과 그에 따르는 2차감염으로 사망에까지 이르는 무서운 질병이다. 1989년 이 병의 원인이 되는 유전자가 발견되면서 치료약 개발이 기대됐지만 대형 제약회사들은 환자가 많지 않아 이를 외면했다. 미국의 경우 낭포성 섬유증 환자는 3만명 정도이며 세계적으로도 그리 많지 않다. 그래서 미국 낭포성 섬유증 재단(CFF)이 생명공학 회사인 오로라 바이오사이언스사(Aurora Biosci-ences)에 직접 3천만달러를 투자해 낭포성 섬유증 치료제를 개발하도록 했다. 일단 유망한 치료제 후보를 찾아내면 임상실험에 들어가기 전까지 1천6백90만달러를 더 투자할 예정이다. 재단은 개발비용 지원 외에 연구에 필요한 환자의 세포나 환자를 대상으로 한 임상실험도 참여할 예정이다.

일반적으로 새로운 치료약 개발에는 14년 정도가 걸린다. 하지만 오로라사는 치료약의 후보인 40만종의 화합물에 대한 데이터베이스를 갖추고 고성능 검색 시스템으로 적합한 물질을 찾아내는 방법으로 개발 기간을 절반으로 줄일 계획이다. 낭포성 섬유증은 유전자 돌연변이로 염소 이온의 통로가 되는 단백질을 정상적으로 만들어내지 못해 발생한다. 그래서 염소 이온 통로를 복원시킬 화합물을 찾는 것이 치료약 개발의 핵심이다.

낭포성 섬유증 재단 관계자는 “치료약이 상용화될 때 생길 이윤은 다시 새로운 치료약 개발에 재투자할 것”이라고 밝혔다. 이 프로젝트는 1999년 치료약 개발을 위한 모금 캠페인 중 빌 게이츠 부부가 2천만달러를 기부하면서 활력을 얻기 시작했다.

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